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2020-01-12 13:53:30 _

  多种疑难杂。症有望治愈。,正加速迈向。临床应用

  基因治。疗何时惠及大众(关。注·走近“颠覆性技术”⑤)

  日前国际学术期。刊《自然》发表了。一项研究成果:德。国一名7岁的儿童因患有交界性大。疱性表皮松解症,导。致全身80%的皮肤损。伤丢失,在接受表皮干细胞基因治。疗以后,这名患儿重获健康。皮肤并出院,至今正常。

  在此项研究之前,交界性大。疱性表皮松解症尚无彻底的。治疗方法,超过40%的患者都。活不到青少年时。期。可以说,正是基因治疗。让这名患儿奇迹般重获新生。这不。仅为更多患者带来了希望,也让。基因治疗再次引发广泛关注。

  那么,基因治疗的原理。是什么?与常规治疗方法。相比有何不同?它是否。预示着新医学革命的到来?

  基因治疗通过。基因操作达到治。疗疾病的目的,是一种。根本性的治疗策略

  广义地说,基因。治疗指通过基因操作达到治疗疾。病的目的,。既包括基因治疗,也包括基因编辑。,以及反义核糖核酸和干扰小核。糖核酸等方法;它既可以是。对于体细胞的操。作,也可以是对于生殖细胞。和受精卵的改造。狭义而言,。基因治疗现阶段是在体细胞。基础上通过载体将外源。基因或基因片断引入,以。纠正或改善疾病状态,。目前主要。是针对单基因遗传病和癌症等。

  基因治疗主要包括体外和体内。两种途径。。体外途径指通过分离病人的靶。细胞(目标细胞。),经过体外培养、扩。增和基因操。作后,再将这些。细胞输回体内;。体内途径则是将外。源基因直接通过载体导。入患者体内。相比之下,体外。途径的技术难度较小,对。于载体的要求。较低,安全。性较好,但需选择合适。的可移植细胞,且面临如。何长期保持移植细胞功效。等问题;体内途。径步骤少、操作简。单,然而。载体和基。因导入后有可能发生免疫排斥和。反应,造成安全性隐患,因此技术难度高于前者。

  同济大学医学院特聘教授高正。良介绍说,作。为一种根本性的治疗策略,基。因治疗的目的是将治疗。性基因以一定的方式。高效导入所需部位并表。达,可以通过。致病基因的功能替代、纠正、失活。、缺陷或缺失基。因的弥补,。或者通过导入能增。强人体疾病抵抗能力或具有治疗作。用的基因,来达到治疗目的。

  基因治疗。的概念最早可以追溯到1963年。,分子生物学。家乔舒亚·莱德伯格提出了基因交。换和基因优化的理念。。1972年。,生物学家西奥多·弗里。德曼等人。提出了基因治疗是否可以。用于人类疾病治疗的设问。。上世纪七八十年代,基因重。组工程技术得到发展,病毒。载体出现,使基因治疗的技。术体系初步具备。随后,分子生。物学和细胞生物学迎来。发展的黄金时期,人类也终于。迎来了历史上首。例基因疗法。临床试验。。虽然这一。基因治疗案例是否成功仍然备受。争议——接受治疗的。阿莎提·德席尔瓦至今仍。需要经常性地接受。类似的治疗。,以确保基因治疗的持续性,但这。一案例在基因治疗发展史。上仍然具有里程碑意义。。截至20。00年,全世界大约。有4000名患者参与了。500多个基。因治疗的临床试验项目。然。而,1999年的一次事件却给。基因治疗蒙上了一层阴影。那年,。18岁的美国男。孩杰西·格。尔辛格在参与基因治。疗项目并。接受腺病毒载体注。射的4天。后,因多器官衰竭死亡。此后的调查发现,格尔辛格很可能死于免疫系统对腺病毒载体的过度反应。

  高正良认。为,基因治疗的发展。经历了螺旋式的前进。过程。在遇挫—倒退。—再前进的过程中,人们。对基因治疗的了解也。越来越多。进入21世纪。以来,基因治疗开始逐渐。走出困境,。不断有令。人鼓舞的成功案例出现—。—2006年有了第一例成功的癌。症基因治疗,2007年。开始了眼病基因治疗的。尝试……人类终于迎来了基因治疗的春天。

  基因治疗技术在多种疾。病的治疗中展现出巨大。潜力,过去一些束手无策的疾病。有了治愈的希望

  近年来,基因治疗的新。技术研发和相关临床。项目如雨后春笋般涌。现,多项基因治疗药物相继。在欧美获得批准上市。,基因治。疗技术在多种。疾病的治疗中展现出了巨大潜力——

  2015年,英国女婴蕾拉·。理查兹患有严重白血病,医生为。她注射了5000万个经过基因。改造的T细胞,用来追。踪和杀死她体内的癌细胞。。其后,蕾。拉的白血病消失了。虽然断定。蕾拉被完全治愈为时尚早,。但医生认为她的康复仍然是一个奇迹。

  美国女孩伊芙琳患。有I型脊髓性肌萎缩症,这是一。种罕见的致死性遗传病。。该疾病主要是由于基因突变导致脊。髓前角细胞运动神经元功能异常,。造成肌肉萎缩和呼吸衰竭。,绝大多数患儿活不。到20个月。研究人员先在实验室。制备了一种携带能编码正常运。动神经元生存蛋白。基因的九型腺相关病毒,将其注。射到伊芙琳的。体内。经过。治疗,她不仅跨过了20个月的生。死关口,健康状。况和运动能力也都得到显著改善。

  在一些。科学实验中,基因治疗。更是展现出了良好的应用前。景:研究人员将一种新基因注。入失明小鼠视。网膜的细胞中,。使其视力得到一定。程度的恢复,。有望用于治疗人类视网膜色素变性。等眼疾;科学。家用一种。基因疗法成功。治愈了实验鼠的哮。喘,可望用于治疗包括哮喘在内。的各种过敏。症状;结合基因。治疗与干细胞技术。开发出的一种新方法,可使严重受损的骨骼自行生长愈合……

  我国的研。究人员也在今年4月4日。报告说,他们运用基因治疗。技术,让1型糖。尿病小鼠体内产生大量欧米。茄—3脂肪酸,。成功逆转疾病进程,为。治愈饱受1型糖尿病折磨的。患者带来了新希望。

  基因治疗的一。大热门领域是遗传病。,尤其是单。基因遗传病。据估计,大概。有1万种疾病由单。个基因的突变引起,其中多数属。于遗传病。而一直以来,9。5%以上。的遗传病都没有有效的治疗手段,。更不要说根治。目前,科学。家已针对。血友病、地中海贫血、镰状细。胞性贫血等多种遗传病开展临床前研究。

  与单基因遗传病同样。热门的,是基因治疗与。免疫疗法结合治疗癌。症。基于基因治疗。技术改造。的免疫细胞(CAR—T)疗法,。在血液肿。瘤及个别实体瘤的治疗。中已取得良好效果。

  华东师范大学生命科学学院。李大力研究员指出,被。称为神奇“基因剪刀。”的CRISPR基因编辑技。术,使过去。很多束手无策的疾。病有了治愈的希望。“以CR。ISPR技术为。代表的基因编。辑技术的出现,能够克服很多以前。基因治疗方法的弊端或无法实现的。基因操作,给基因治疗领域。带来了巨大的变化。。我们就利用CRIS。PR技术修复了成年小鼠。中的遗传突变,在动物模型中一次。性根治了血友病,这是。传统的基因治疗方法难以实现的。”

  “打个比方来说,。好基因是‘好人’,坏基因是‘坏。人’,过去。的基因治疗是把很多‘好人’输。送到身体里。,在功能上去代替。‘坏人’,基因编辑技术则能把。‘坏人’变成。‘好人’。”高正良解。释说,当“坏人”仅表。现为功能缺失时,。输送“好人”就可以解决问题,但。是当“坏人”干了“坏事”以。后,仅仅靠输。送“好人”还不。够,需要用基因编辑技术把“坏人”变成“好人”。

  不过高。正良指出,基因编辑技。术虽然有很多明显的优势,而。且有望解决治疗基因的可调控性和。持续性表达等问题,在一定。程度上能够降低。对基因治疗载体的要求,但是这一。新技术的应用还有很多。障碍,例如如何。实现高效体内基因。输送并防止潜在的脱靶效应等。

  今后,基因治疗还。可能应用于一些常见病。,并有望在未来5到。10年惠及大众

  放眼未来,基因治疗。的潜在障碍是什么?前景又将如。何呢?

  温州医科大学附属眼视。光医院研究员谷峰认为,基因。治疗首先。需要克服技术上。的局限性。从目前。来看,技术本。身还不够完美,仍有较大。的提升空间。尤其是需。要把基因编辑的“剪。刀”做得。更好,提高其。效率,降低副作用,并把它“运送。”到目标的器官和细胞中去。

  其次是疾病。的多样性和复杂性。。高正良。表示,目前成功上市。和在临床试。验中比较有。希望的基因治疗项目多。是针对病因单一和疾病病理等相。对清楚的单基因遗。传病;其他更为复杂、病因不清或。多基因的疾病,会给。基因治疗方案的。设计和载体的选择带来巨大的挑战。

  此外,还要考虑病人。的个体性。高。正良介绍,。尽管是同一种疾病,不同年龄、。性别、身体状态、生活。、运动和饮食习惯,甚至不。同地区和经济条。件的病人,对于治疗。的敏感性、对副反应的耐受力。等可能千差万别。在精准医疗时。代,个体化是疾病诊疗过程。中的一个关键环节,病人的个体性。不仅对于治疗的效果有重大影。响,更关系。着临床试验和治疗的安全性。

  李大力表。示,除了可以用基。因治疗的。方法摸索罕见病的治疗手段。,今后基因治疗还可。能应用到一些常见病的治疗中去。,其适用面将更广。

  就目前而言,由。于基因治疗研发成本。高昂,加。上所需患者数量少,。导致价格居高不下。。比如,荷兰一家制药公司研发。的一种治疗脂蛋白脂酶。缺乏的药物。,价格高达1。10万欧元;最近。获批的针对白血病的CAR—T。细胞疗法,平均价格高达47.5万美元。

  高正。良表示,作为目前最耀眼的。“明星”疗法之一,基因。治疗有望在未来5。到10年走。入寻常的医疗机构,惠及大。众。但是,要让基因治疗发挥。更大效用、造福更多患者依。然任重道远,需要科研单位、。制药企业和临床医生共同努力。记者谷业凯

制图:张芳曼

  你知道“蓝。碳”是什么吗?(美。丽中国·和。谐共生)

  很多人都知道,绿色植物通。过光合作用固定。二氧化碳,这也被称为。“绿碳”。

  可你。知道“蓝碳”。是什么吗?

  地球被。称为蓝色的星球,表面大部分被。海洋覆盖。国家海洋局大洋办党。委书记胡学东。说,蓝碳就是利用海洋活动及海。洋生物吸收大气。中的二氧化碳,并将其固定、储存。在海洋中的过程、活动和机制。

  前不久,国家海。洋局召开20。17蓝碳。国际论坛,众多国际知名蓝碳专。家学者和机构,就。中国蓝碳发展的现状与前景进。行了充分讨论。蓝碳对。于生态环。境保护有何作用。?未来蓝碳将如何发展?

  我国蓝碳发展的自然条件得。天独厚

  一直以来,人们对“绿碳”。更为熟悉。其实,海。洋也是固定碳、储存碳。的一座大宝库。海。草床、红树林、盐沼被认为。是3个重要的海岸带蓝碳。生态系统,研究表明,大。型海藻、贝类乃至微型生物也能高。效固定并储存碳。

  2009年,联合国发布。相关报告,确认了海洋在全球。气候变化和碳循环过程。中的重要作用。。“蓝碳”作为一个新鲜。名词,开。始被逐步认可并得到重视。

  蓝碳有多。厉害?

  海洋储存了地球。上约93%的二氧化碳。,据估算为40万亿吨,。是地球上最。大的碳汇体,并且每年清除30%。以上排放到大气中的二。氧化碳。海岸带植物。生物量虽然只有。陆地植物生物。量的0.0。5%,但每年的固碳量却与陆地植物相当。

  胡学东说。,在时间尺度上,与碳在陆地生。态系统可储存。数十年相比,埋。藏在滨海湿地土。壤中的有机碳和溶解在海水。里的惰性无机碳可。储存千年之久。

  我国蓝碳发展的自然条件。得天独厚。

  胡学东介绍,我国有约300。万平方公里的主张。管辖海域。和1.8万公里的大陆。岸线,是世界上少数几个同时。拥有海草床、。红树林、。盐沼这三大蓝碳。生态系统的国家之一,。670万公顷的滨海湿地也为蓝。碳发展提供了广。阔空间。。我国海水养。殖产量常年位居世界首位,贝类和。大型藻类产量。占总产量85%左右。,不仅吸收了大量。二氧化碳,还能消氮除磷、净化海水,贡献了优质的食物和工业原料。

  发展蓝碳有利。于保护海洋生态环境,应对气。候变化

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